Giá cao và ít sẵn có vẫn là rào cản lớn đối với việc tiếp cận thuốc mới và cũ của bệnh nhân

WHO đã xuất bản ấn bản mới của Danh sách mẫu các loại thuốc thiết yếu và thuốc cần thiết cho trẻ em, bao gồm các phương pháp điều trị mới cho các bệnh ung thư khác nhau, các chất tương tự insulin và thuốc uống mới cho bệnh tiểu đường, các loại thuốc mới để hỗ trợ những người muốn cai thuốc và các loại thuốc kháng khuẩn mới để điều trị nhiễm trùng do vi khuẩn và nấm nghiêm trọng.

Các danh mục nhằm giải quyết các ưu tiên sức khỏe toàn cầu, xác định các loại thuốc mang lại lợi ích lớn nhất và loại thuốc nào nên có sẵn và giá cả phải chăng cho tất cả mọi người. Tuy nhiên, giá cao đối với cả thuốc mới, được cấp bằng sáng chế và thuốc cũ, như insulin, tiếp tục khiến một số loại thuốc thiết yếu nằm ngoài tầm với của nhiều bệnh nhân.

Tiến sĩ Tedros Adhanom Ghebreyesus, Tổng giám đốc WHO cho biết: “Bệnh tiểu đường đang gia tăng trên toàn cầu và tăng nhanh hơn ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. “Quá nhiều người cần insulin gặp khó khăn về tài chính trong việc tiếp cận hoặc không có insulin và mất mạng. Bao gồm các chất tương tự insulin trong Danh sách Thuốc Thiết yếu, cùng với nỗ lực đảm bảo khả năng tiếp cận với tất cả các sản phẩm insulin và mở rộng việc sử dụng các ống kính sinh học, là một bước quan trọng để đảm bảo tất cả những người cần sản phẩm cứu sống này đều có thể tiếp cận được ”.

Thuốc điều trị bệnh tiểu đường

Insulin được phát hiện như một phương pháp điều trị bệnh tiểu đường cách đây 100 năm và insulin người đã nằm trong Danh sách Thuốc thiết yếu của WHO kể từ khi nó được xuất bản lần đầu tiên vào năm 1977. Thật không may, nguồn cung cấp insulin hạn chế và giá cao ở một số quốc gia có thu nhập thấp và trung bình hiện đang là một rào cản đáng kể đối với việc điều trị. Ví dụ, ở thủ đô Accra của Ghana, lượng insulin cần thiết cho một tháng sẽ khiến một công nhân tiêu tốn tương đương với 5,5 ngày lương mỗi tháng . Việc sản xuất insulin tập trung ở một số ít cơ sở sản xuất, và ba nhà sản xuất kiểm soát hầu hết thị trường toàn cầu, do thiếu sự cạnh tranh dẫn đến giá cả cao ngất ngưởng đối với nhiều người và hệ thống y tế.

Động thái liệt kê các chất tương tự insulin có tác dụng kéo dài (insulin degludec, detemir và glargine) và các biosimilars của chúng, cùng với insulin người, nhằm tăng khả năng tiếp cận điều trị bệnh tiểu đường bằng cách mở rộng lựa chọn phương pháp điều trị. Việc đưa vào Danh sách có nghĩa là các chất tương tự insulin sinh học có thể đủ điều kiện cho chương trình sơ tuyển của WHO; Việc sơ tuyển của WHO có thể dẫn đến việc các loại biosimilars đảm bảo chất lượng hơn được đưa vào thị trường quốc tế, tạo ra sự cạnh tranh để hạ giá thành và mang lại cho các quốc gia sự lựa chọn sản phẩm tốt hơn.

insulin human đã nằm trong Danh sách Thuốc thiết yếu của WHO 

Các chất tương tự insulin tác dụng kéo dài mang lại một số lợi ích lâm sàng bổ sung cho bệnh nhân thông qua thời gian tác dụng kéo dài, điều này đảm bảo rằng mức đường huyết có thể được kiểm soát trong thời gian dài hơn mà không cần dùng liều tăng cường. Chúng mang lại lợi ích đặc biệt cho những bệnh nhân có mức đường huyết thấp nguy hiểm với insulin người. Sự linh hoạt hơn trong thời gian và liều lượng các chất tương tự insulin đã được chứng minh là cải thiện chất lượng cuộc sống cho những bệnh nhân đang sống chung với bệnh tiểu đường. Tuy nhiên, insulin người vẫn là một yếu tố quan trọng trong điều trị bệnh tiểu đường và việc tiếp cận với loại thuốc cứu mạng này phải tiếp tục được hỗ trợ thông qua sự sẵn có và khả năng chi trả tốt hơn.

Danh sách cũng bao gồm các chất ức chế Sodium-Glucose Co-Transporter-2 (SGLT2) empagliflozin, canagliflozin và dapagliflozin như là liệu pháp hàng đầu ở người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2. Các loại thuốc uống này đã được chứng minh là mang lại một số lợi ích, bao gồm giảm nguy cơ tử vong, suy thận và các biến cố tim mạch. Bởi vì các chất ức chế SGLT2 vẫn được cấp bằng sáng chế và có giá cao, việc đưa chúng vào danh sách đi kèm với khuyến nghị rằng WHO làm việc với Nhóm Bằng sáng chế Thuốc để thúc đẩy quyền truy cập thông qua các thỏa thuận cấp phép tiềm năng với các chủ sở hữu bằng sáng chế để cho phép sản xuất và cung cấp chung với giá thấp và nước có thu nhập trung bình.

Cải thiện khả năng tiếp cận với các loại thuốc điều trị bệnh tiểu đường bao gồm insulin và thuốc ức chế SGLT2 là một trong những quy trình của Hiệp định Tiểu đường Toàn cầu, do WHO đưa ra vào tháng 4 năm 2021 và là chủ đề chính được thảo luận với các nhà sản xuất thuốc điều trị tiểu đường và công nghệ sức khỏe.

Thuốc điều trị ung thư

Ung thư là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây ra bệnh tật và tử vong trên toàn thế giới, chiếm gần 10 triệu ca tử vong vào năm 2020, với bảy trong số 10 người xảy ra ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. Những đột phá mới đã được thực hiện trong điều trị ung thư trong những năm qua, chẳng hạn như các loại thuốc nhắm vào các đặc điểm phân tử cụ thể của khối u, một số trong số đó mang lại kết quả tốt hơn nhiều so với hóa trị liệu “truyền thống” cho nhiều loại ung thư. Bốn loại thuốc mới để điều trị ung thư đã được thêm vào Danh sách mẫu:

Enzalutamide, như một chất thay thế cho abiraterone, cho bệnh ung thư tuyến tiền liệt;

Everolimus, đối với u tế bào hình sao khổng lồ dưới lớp đệm (SEGA), một loại u não ở trẻ em;

Ibrutinib, một loại thuốc nhắm mục tiêu cho bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính; và

Rasburicase, đối với hội chứng ly giải khối u, một biến chứng nghiêm trọng của một số phương pháp điều trị ung thư.

Danh sách cho imatinib đã được mở rộng để bao gồm điều trị nhắm mục tiêu bệnh bạch cầu. Các chỉ định ung thư mới ở trẻ em đã được thêm vào cho 16 loại thuốc đã được liệt kê, bao gồm cả u thần kinh đệm cấp độ thấp, dạng u não phổ biến nhất ở trẻ em.

Một nhóm các kháng thể giúp tăng cường phản ứng miễn dịch đối với các tế bào khối u, được gọi là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-1 / PD-L1, không được khuyến khích đưa vào danh sách điều trị một số bệnh ung thư phổi, mặc dù có hiệu quả, chủ yếu là do giá cao và lo ngại rằng chúng khó quản lý trong các hệ thống y tế có nguồn lực thấp. Các loại thuốc điều trị ung thư khác không được khuyến nghị niêm yết do không chắc chắn có thêm lợi ích lâm sàng so với các loại thuốc đã được niêm yết, giá cao và các vấn đề quản lý trong các cơ sở ít tài nguyên. Chúng bao gồm osimertinib cho bệnh ung thư phổi, daratumumab cho bệnh đa u tủy và ba loại điều trị (thuốc ức chế CDK4 / 6, fulvestrant và pertuzumab) cho bệnh ung thư vú.

Các bệnh truyền nhiễm - Các loại thuốc mới được liệt kê bao gồm cefiderocol, kháng sinh nhóm 'Dự trữ' có hiệu quả chống lại vi khuẩn đa kháng thuốc, thuốc kháng nấm echinocandin đối với các trường hợp nhiễm nấm nặng và kháng thể đơn dòng để phòng bệnh dại - các kháng thể đơn dòng đầu tiên chống lại bệnh truyền nhiễm được đưa vào Mô hình Danh sách. Danh sách cập nhật cũng cho thấy các công thức thuốc mới dành cho các bệnh nhiễm trùng do vi khuẩn thông thường, viêm gan C, HIV và bệnh lao, để đáp ứng tốt hơn nhu cầu sử dụng và liều lượng của cả trẻ em và người lớn. Thêm 81 loại kháng sinh được phân loại là Truy cập, Theo dõi hoặc Dự trữ theo khuôn khổ AWaRe, để hỗ trợ quản lý kháng sinh và giám sát việc sử dụng kháng sinh trên toàn thế giới.

Cai thuốc lá - Hai loại thuốc không chứa nicotine - bupropion và varenicline - tham gia liệu pháp thay thế nicotine trong Danh sách kiểu mẫu, cung cấp các lựa chọn điều trị thay thế cho những người muốn ngừng hút thuốc. Danh sách này nhằm mục đích hỗ trợ cuộc chạy đua để đạt được mục tiêu chiến dịch ' Cam kết bỏ thuốc lá ' của WHO sẽ có  ​​100 triệu người trên toàn thế giới bỏ hút thuốc trong năm tới.